Две деца починаха след генна терапия в Китай

Две деца са починали след експериментални терапии с генно редактиране в две отделни клинични изпитвания в Китай. И двата случая станаха публични повече от година след смъртта — единият чрез журналистическо разследване, другият чрез закъсняло съобщение на компанията. Nature обобщава какво се е случило и какво предстои за една от най-бързо растящите области в медицината.

Момичето: първото редактиране директно в мозъка

Шестгодишното момиче, известно с псевдонима Мей, е родено със синдром на Snijders Blok–Campeau — рядко заболяване, причинено от мутация в гена CHD3. Екип начело с неврофизиолога Zilong Qiu от университета Jiao Tong в Шанхай и клинициста Yongguo Yu от болница Xinhua решава да коригира точно тази мутация чрез base editing — вариант на CRISPR, който променя единична буква от ДНК, без да реже двете вериги.

Опитът е първи по рода си: редактиране на клетки директно в човешки мозък. Трилиони вирусни частици са инжектирани в гръбначномозъчната течност на детето в края на март 2025 г. Мей умира седем дни по-късно, най-вероятно от тежка имунна реакция.

Случаят изплува чак през юли 2026 г. благодарение на разследване на Science и Retraction Watch. На 26 юли университетът обяви вътрешна проверка, а на 29 юли Nature публикува редакторска бележка към предклиничната статия на екипа, в която случаят изобщо не е споменат.

Най-тежкото обвинение е в хронологията: токсикологичното изследване при маймуни е показало чернодробни увреждания и при четирите животни, а терапията е приложена на детето около месец след като екипът е получил тези данни. Мей е имала сравнително леки симптоми, което я прави съмнителен избор за първи човек в света, подложен на такава процедура. Отделно се посочва и това, че семейството е платило над 860 000 долара за разработката на терапията, част от тях като лични подаръци за Qiu — конфликт на интереси, който заобикаля независимия информиран избор.

Момчето: най-високата доза в изпитването

Вторият случай е от изпитването HG302-01 на шанхайската биотех компания HuidaGene — терапия срещу мускулна дистрофия на Дюшен, базирана на собствен CRISPR вариант (hfCas12Max), доставян венозно с AAV вектор. В изпитването са включени четири момчета на възраст между 4 и 8 години.

Последният участник получава най-високата доза до момента и умира през август 2025 г. от остър респираторен дистрес синдром на фона на тежко активиране на комплемента и цитокините — известен риск при високи дози AAV. Компанията оповестява смъртта едва на 5 август 2026 г., след настойчиви въпроси от STAT. Дотогава изпитването фигурира в регистъра като „приключило“ от февруари 2026 г.

Ключовият структурен проблем: изпитването не е имало независим комитет за наблюдение на данните и безопасността. Решението за повишаване на дозата е взето без преглед от орган извън самия екип.

Към тези два случая се добави и трети — на 9 август 2026 г. RiboX Therapeutics съобщи за смърт на пациент със системна склероза в изпитване на in vivo CAR-T терапия. Подходът е същият като при терапията, при която тялото само произвежда CAR-T клетки, но с далеч по-неблагоприятен изход.

Какво променя Правило 818

Още преди случаите да излязат наяве, Китай затегна режима. От 1 май 2026 г. действа т.нар. Правило 818, което урежда изпитванията по инициатива на изследователя (IIT) за нови биомедицински технологии — клетъчни терапии, мозъчни импланти и генно редактиране.

Снимка: Xinhua/Shutterstock чрез Nature

Новите правила позволяват такива изпитвания само в болниците от най-високото ниво (sanjia), дават на Националната здравна комисия право на втора оценка с възможност да спре или промени изпитване и въвеждат санкции: глоби до милиони юани, тригодишна забрана за клинични изпитвания и отнемане на лекарски права.

Мащабът обяснява защо: между 2015 и 2023 г. броят на регистрираните IIT изпитвания в Китай нараства единадесеткратно — до 207 годишно. Правилата съществуваха и преди, но прилагането им беше непоследователно, а покрай тях се разви сив пазар от неразрешени терапии извън големите болници.

„Реалният ефект на правилата ще зависи от прилагането им“, коментира Lizzi Lee от Asia Society Policy Institute пред Nature.

Ефектът отвъд Китай

На 21 август 2026 г. конгресмените John Moolenaar и Ben Cline поискаха от изпълняващия длъжността ръководител на FDA Kyle Diamantas агенцията да отхвърля клинични данни от Китай без скорошен одит на съответните центрове. Репутационната щета вече е факт: „Това ще нанесе — или вече е нанесло — сериозен удар върху доверието в китайските институции“, казва Joy Zhang от университета в Кент.

Струва си да се държи мярка. Генната терапия има смъртни случаи и на Запад — от Джеси Гелсинджър през 1999 г. насам поне 12 души са починали в изпитвания в САЩ, Европа и Русия, а именно тези трагедии оформиха днешните протоколи. Проблемът в двата китайски случая не е самата технология, а прикриването: пациенти в други изпитвания са продължили да получават дози, без техните лекари да знаят какво се е случило. Точно прозрачността, а не скоростта, е това, което системата дължи на следващото дете в списъка.